2025年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）投下重磅炸弹，宣布正在采取开创性的措施，用更有效、与人类相关的方法取代单克隆抗体疗法和其他药物的开发中的动物试验！^[1]一石激起千层浪，CGT（细胞与基因治疗）作为新兴医疗手段，未来也必将迎来变革的浪潮。面对监管框架的重构，细胞企业如何破局？

细胞产业的机遇与挑战

细胞产品的研发历来面临安全性评估复杂、研发周期长、成本高等挑战，更可能因“动物-人体偏差”导致临床试验失败。新规一旦施行，用AI驱动的NAMs（新方法策略）技术将直接解决这些问题，临床前研发周期将大大缩短，且突破动物模型限制后，针对罕见病或个体化治疗的开发效率将大幅提升。

然而，政策红利的背后暗藏技术门槛与监管挑战，盲目跟进可能让企业“赔了时间又折钱”！如何抓住机遇、规避风险？

认清自己才能找对方向

细胞产品开发的核心在于深度理解产品的本质，从而精准设计研发路径。这一过程与减少甚至替代动物试验密切相关。以前段时间获批的全球首款间充质基质细胞产品NR-20201^[2][3]为例，其研发团队通过以下关键举措，成功规避了传统动物试验的局限性：

1. 明确细胞身份，简化安全性验证

通过单细胞转录组测序技术和轨迹分析程序，研发团队确认了间充质基质细胞（MSCs）与干细胞的根本差异，明确了自己的产品是间充质基质细胞（Mesenchymal Stromal Cells, MSCs），并建立了基于MSCs的鉴定标准^[4]。新规落地后，这可以免去传统干细胞研究中必需的致瘤性动物实验（如裸鼠成瘤试验），因为MSCs本身不具备干细胞的分化潜能，从机制上消除了致瘤风险。这种对细胞本质的清晰认知，使安全性评估更聚焦于实际风险点，大幅减少冗余动物实验。

2. 机理导向的精准实验设计

MSCs的作用机制是进入人体后归巢到受损组织，与血管内皮细胞协同作用，激活受损组织血管再生和自主功能修复能力。基于此，研发人员无需通过大量动物实验盲目探索作用靶点，而是直接围绕归巢能力、血管再生效率等核心指标设计实验，利用AI模型进行深入分析，减少了实验分组数量和检测项目。

3. 严苛质控降低批间差异

团队基于MSCs的特性建立了区别于干细胞的质量标准，并开发了特殊制备工艺以降低干细胞残留、提升MSCs纯度。严格的质控体系确保了产品批间一致性，避免了因批次不稳定导致的重复动物实验（如重复验证安全性的剂量探索试验），从而减少动物资源浪费。

NR-20201的案例表明，对产品本质的深度解析、机制驱动的研发逻辑，以及技术赋能的质控体系，能够系统性降低对动物试验的依赖。这种“精准研发”模式不仅契合FDA新政对NAMs的倡导，更将推动细胞治疗行业向高效、伦理、科学的方向加速转型。

结语：技术迭代决定未来格局

FDA新政的落地，既是行业洗牌的信号，也是技术创新的试金石。在这一进程中，NR-20201的成功经验为行业提供了极高的参考价值。企业需要积极适应监管变革，拥抱新兴技术，优化研发流程，提升产品质量。同时，企业应关注新政引发的市场机遇，抓住AI服务市场等新兴领域的发展机会，推动行业创新与进步，在细胞治疗的黄金赛道中抢占先机。

参考资料

[1]FDA Announces Plan to Phase Out Animal Testing Requirement for Monoclonal Antibodies and Other Drugs | FDA : https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs

[2]重磅！国家药监局批准首款间充质基质细胞药物临床试验（IND）——中国开启细胞治疗新征程

[3]天士力一款脂肪间充质基质细胞药物获FDA批准开展临床试验

[4]MSCs身份尘埃落定：开启间充质基质细胞疗法新时代__凤凰网 : https://ishare.ifeng.com/c/s/8hJUA3zBf1A?spss=np&channelId=&aman=30F90cheadG9a56d49F3b3Y614L205p0f0Z4ccR8dc